前言

日本认知症的人与家族会（川井元晴、和田诚两位代表理事）7月28日向厚生劳动省提交要望书，要求消除阿尔茨海默病治疗药的地域间格差、减轻通院负担，让患者能在合适的时间点接受治疗。这份要望书直指新药上市后的最后一公里问题：药已经有了，但患者能不能用上，取决于住在哪、能不能持续通院。

PART 1 · 两种新药与通院门槛

目前日本上市的阿尔茨海默病治疗药有两种：lecanemab（卫材与百健联合开发）与donanemab（礼来开发）。两种药物均通过清除脑内堆积的异常蛋白淀粉样蛋白β，抑制认知症进展，适用对象为轻度认知症患者及前驱阶段的轻度认知障碍（MCI）人群。但两种药物都是点滴给药，患者需要定期通院完成输注与随访监测。这一给药方式对高龄患者意味着持续的出行与陪护负担：通院距离、交通方式、陪同人手，都成为决定治疗能否持续的现实变量。

PART 2 · 要件限制如何制造格差

为确保用药安全，厚劳省制定了最適使用推進ガイドライン（最优使用推进指南），对开展治疗的医疗机构与医师设定了要件，包括诊断能力、影像评估条件与副作用应对能力等。要件本意是保障安全，但客观上导致具备资质的医疗机构数量有限，且集中在大城市与大学医院周边。家族会在要望书中指出：远住患者前往符合条件的远地医疗机构通院困难，有人被迫放弃治疗；部分符合条件的机构出现治疗希望者集中、长期待机的情况，等待期间患者症状进展，错过轻度阶段的治疗窗口，最终失去用药资格。家族会将这种局面称为对本人和家族而言无法挽回的不利益。地域间格差的本质，是安全要件与可及性之间的张力在新药场景下的集中暴露。

PART 3 · 家族会的两条诉求

要望书提出两条核心主张。第一，在确保安全治疗体制的前提下，重新审视指南中的医疗机构与医师要件，扩大具备处方资质的机构范围，让希望治疗的患者能在自己熟悉的、生活着的地域及时获得治疗，不再因居住地和等待队列而错失治疗窗口。第二，系统性减轻通院负担，包括优化转诊网络、探索就近输注与随访安排。家族会强调，治疗时间窗有限是这类药物的特殊性——轻度阶段不治疗，进展后就无法治疗，因此可及性问题不是便利性议题，而是决定治疗成败的前置条件。这一诉求对同样面临新药准入与医疗资源分布不均问题的各国认知症照护体系，具有普遍参考意义。厚劳省已表示将研究要望内容。业内人士认为，在确保安全性与扩大可及性之间寻找平衡，将是日本认知症医疗体系未来两年的核心课题，其结果也将影响其他疾病修正类新药的上市策略。

最终分析

lecanemab与donanemab的地域格差问题，揭示了疾病修正类认知症新药的产业化瓶颈不在研发，而在递送体系。对中国银发产业有三点启示。第一，新药准入只是第一步，配套的诊断与输注网络才是市场放量的决定因素。中国已有认知症相关药物与诊断产品进入审批通道，未来若同类疾病修正药物上市，具备记忆门诊、PET/脑脊液/血液生物标志物诊断能力与输注条件的机构网络将成为稀缺资源，提前布局的医疗机构与第三方检验企业将获得先发优势。第二，血液生物标志物检测（如近期FDA批准的pTau217检测）可能是破解格差的关键技术变量——早筛下沉到基层，才能支撑更大范围的治疗网络扩张，诊断与治疗两条线的协同值得关注。第三，家族会等患者组织在政策议程中的作用不可忽视。日本认知症的人与家族会以当事者视角把可及性问题推上政策桌面，中国认知症照护领域的患者组织与行业联盟，同样可以在长护险覆盖、药物准入等议题上发挥议程设置功能。对新药可及性的竞争，本质上是照护体系成熟度的竞争。值得补充的是，地域格差的化解还需要配套的通院交通支持、远程随诊与地区药局协作，单一扩大机构要件并不足以覆盖全部链条，系统性方案才是答案。从家族会的行动方式看，以当事者团体身份提交要望书、公开量化格差影响，是日本认知症政策倡导的成熟范式，也为其他国家的患者组织提供了方法论样本。

专家点评

认知症新药的地域格差说明，疾病修正式药物的瓶颈在递送体系而非研发本身。日本家族会要求扩大处方机构范围、减轻通院负担，对中国未来同类药物的准入策略与诊断输注网络布局，是提前一步的警示案例。这一案例也提醒我们：新药可及性是系统工程，需要医疗网络、交通支持与政策要件的同步松绑。

日本认知症家族会建言厚劳省，呼吁消除新药处方地域格差

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